Vertex Firması, hipoglisemik farkındalığı bozulmuş ve ciddi hipoglisemik durumları olan tip 1 diyabetli (T1D) kişilerde kök hücrelerinden tümüyle adacık hücrelerine dönüştürülmüş VX-880 adacık hücre infüzyon tedavisinin Faz 1/2 klinik çalışmasından elde edilen yeni verileri sundu. Araştırmacılar çalışmanın B ve C bölümlerinde tek bir infüzyon olarak tam doz alan 12 hastaya ilişkin bu güncel verilerin, VX-880 çalışmasında daha önce bildirilen olumlu sonuçlarla tutarlı olduğunu bildirdi. VX-880 denilen bu tedavi insülin üretimi ortadan kalkmış tip 1 diyabetli bireylerde insülin üreten hücrelerin infüzyon yoluyla hastaya uygulandığı allojenik, kök hücre kaynaklı bir tedavi yaklaşımıdır. Ancak halen bağışıklık sistemini baskılayan ilaçların kullanılması gerekmektedir.
İşte detaylar;
Tip 1 diyabette, bağışıklık sistemi pankreastaki insülin üreten beta hücrelerini yabancı olarak görüp, onları yok eder.
Gelişmiş diyabet teknolojilerinin kullanılmasına rağmen, tip 1 diyabetli bireyler arasında yakın zamanda yapılan bir anket, kişilerin yaklaşık %6’sının tekrarlayan ciddi hipoglisemik olaylar yaşadığını ve hipoglisemi farkındalığının düşük olduğunu ortaya koymuştur. Düşük kan şekeri olarak bilinen hipoglisemi, tip 1 diyabetli bireylerde yaygındır. Tip 1 diyabetli kişiler zaman içinde hipoglisemi farkındalığında bozulma geliştirebilir, örneğin kan şekeri değerleri semptomlara neden olabilecek bir seviyenin altına düşmesine rağmen semptomları hissetmeyebilirler. T1D’i tedavi etmek üzere yapılan çalışmalar devam etmektedir.
Her yıl olduğu gibi bu yıl da Amerikan Diyabet Birliğinin bilimsel araştırmalara ev sahipliği yaptığı ADA 2024 Amerika’da düzenlenmiştir. Araştırmacılar VX-880 denilen tedavinin Faz 1/2 çalışmalarından elde edilen verileri ADA 2024’de sunmuştur.
Çalışmada yer alan hastalar, ortalama 44 yaşında olup, ortalama HbA1c düzeyi %7,8 idi. Başlangıçta, çalışmadaki tüm hastaların açlık C-peptid düzeyleri (Vücutta insülin salgısını gösteren belirteç) tespit edilemez düzeydeydi, ve hastalarda günde ortalama 39.3 (min, maks; 19.8, 52.0) ünite insülin gereksinimi bulunuyordu.
Tedavi uygulanan (tam dozda tek bir VX-880 infüzyonu) 12 hastanın tamamında nakledilen hücrelerin yerleşip işlev sağladığı ve glukoza duyarlı insülin üretiminin olduğu gösterilmiştir. Tüm hastalarda glisemik kontrol iyileşmiştir. 12 hastada %7.0 HA1C seviyesine ulaşılmış ve hedef kan şekeri aralığındaki süre %70’in üzerine çıkmıştır. Ayrıca 12 hastanın 11’inde insülin kullanımı azalmış veya ortadan kalkmıştır.
VX-880 genel olarak iyi tolere edilmiştir. Yan etkilerin çoğunluğu hafif veya orta şiddette olmuş VX-880 tedavisine bağlı ciddi bir yan etki görülmemiştir. Daha önce bildirildiği gibi, her ikisi de VX-880 tedavisi ile ilgisi olmayan iki hasta ölümü meydana gelmiştir.
Sonuçlar:
- Tek bir infüzyon olarak tam doz VX-880 alan hastalarda nakledilen hücrelerin vücuda yerleşip, fonksiyon gösterdiği ve insülin ürettiği görülmüş, ciddi hipoglisemi olayları ortadan kalkmış ve glisemik kontrolde önemli ölçüde iyileşme olurken aynı zamanda insülin ihtiyacı azalmış veya tümüyle ortadan kalkmıştır. 12 katılımcının tamamında HbA1c’de <%7,0’a düşmüş ve sürekli glukoz izlem sistemleri ile yapılan değerlendirmede de iyi kontrol göstergesi olan hedef aralıkta kalma süresi >%70’e ulaşmıştır.
- Tedavi uygulanmış ve12 aydan fazla takibi olan 3 hasta tamamen insülinsiz.
- Göz Önünde Bulundurulması Gereken Bir Engel: Bu tedavide nakledilen adacık hücrelerini bağışıklık reddinden korumak için kronik immünosupresif ilaç kullanımı gerekmektedir.
Bu veriler, 21 Haziran 2024 tarihinde Orlando, Florida’da düzenlenen Amerikan Diyabet Derneği 84. Bilimsel Oturumlar Konferansında sunulan verilere dayanmaktadır.
kaynak:
https://news.vrtx.com/news-releases/news-release-details/vertex-announces-positive-results-ongoing-phase-12-study-vx-880
https://diabetes.org/newsroom/press-releases/expanded-forward-trial-demonstrates-continued-potential-stem-cell-derived
