Tip 1 Diyabet Tedavisinde Farklı Yöntemler

Bilim insanları günümüzde artık kök hücrelerden beta hücreleri üretecek durumda. Ancak hücreler nakledilmelerinin ardından bağışıklık tepkisi tarafından zarar görmektedir. 

Tip 1 Diyabet:

Tip 1 diyabet kişinin kendi bağışıklık hücrelerinin pankreastaki insülin üreten hücrelere yanlışla saldırması ve onları yok etmesiyle ortaya çıkan bir durumdur. İnsülin üreten bu hücreler olmadan vücud artık insülin üretememektedir.

Ek Not: İnsülin kan şekeri seviyelerini kontrol eden bir hormondur.

ViaCyte :

ViaCyte uzun yıllardan beri etrafı sarılı bir kapsül ile tip 1 diyabet tedavisi üzerinde çalışmalarını sürdürüyor. Geliştirdiği PEC-Encap ve PEC-Direct , oldukça benzer şekilde çalışma mantığı olup, sonradan pankreas’ta kan şekerini düzenlemekle görevli hücreler haline gelecek öncül hücreleri içinde barındırmaktadır.

Beta hücrelerin öncül hücreleri temelde tıpkı normal beta hücresinin yeni doğan bir bebek hali gibidir. Bu genç hücreler daha sonra insülin , amylin ve diğer endokrin hormonları salgılayabilen olgun adacık hücrelerine dönüşürler. ( başka hücreler de bulunuyor.)

Kapsüllerin her biri kan şekerini düzenleyen hücrelere sahiptir. Deri altına nakledilebilecek şekilde ve içindeki hücrelerin hayatta kalıp , işlev görmesi için oksijenin , besinlerin , proteinlerin ve gerekli diğer moleküllerin bu hücrelere ulaşmasını sağlayacak şekilde tasarlanmıştır. Pankreas hücreleri haline gelmemiş olan kapsül içindeki hücreler ( PEC-O1 – öncül hücreler ) laboratuvar ortamında CyT49 insan embriyonik kök hücrelerden elde edilmektedir.

PEC-Direct ile yeni gelecek olan PEC-QT sistemlerinde kullanılan kapsüllerde vücuddaki damarlar hücreler ile bağlantı kurarlar. Bunlardan farklı olarak PEC-Encap sistemi ise Encaptra denilen bir bariyer teknolojisine sahip olduğu için hücreleri bağışıklık tepkisinden korur.

Bu gelişmeler devam ederken diğer taraftan daha farklı stratejiler ve tedavi yolları aranmaktadır. Biyoteknoloji firması CRİSPR Therapeutics ile işbirliği içinde PEQ-QT programı için gen düzenlemesi yapılmış immün-kaçışlı hücreler geliştirilmektedir.

Genetik mühendisliğin sunduğu teknolojiler sayesinde bağışıklık sistemi tarafından reddedilmeyecek tedavilerin geliştirilmesi artık mümkün.

Yeni geliştirilen teknolojiler

Görünmez Hücreler – PEC-QT (VCTX210)

Artık günümüzde CRİSPR-CAS 9 gibi gen düzenleme teknolojileri sayesinde daha etkili çözümler üretilebilir.

ViaCyte’ın hücre mühendisliğinin yanı sıra biyoteknoloji firması CRİSPR Therapeutics ‘in gen düzenleme teknolojisi nakledilecek hücreleri hastanın bağışıklık sisteminden koruma potansiyeli sunar.

Daha önce 2018 yılında ViaCyte ile CRISPR Therapeutics ( biyoteknoloji firması ) hem tip 1 diyabet hem de tip 2 diyabet için bir sonraki nesil olacak gen düzenlemeli allojenik kök hücre türevli tedavileri keşfetmek , geliştirmek için ortaklık kurmuşlardı.

İşte Yeni sistemle ilgili detaylar şöyle;

Tüm tip 1 diyabetli ve insülin gereksinimi olan tip 2 diyabetli hastalar için bir sonraki sistem olan PEC-QT , kapsül ve içinde fonksiyon görecek hücrelerden oluşur. Kapsül (kapsül ) kan damarları ile implante edilen hücreler arasında doğrudan etkileşimin kurulmasını sağlar.

HAKKINDA:

PEC-QT ‘de kullanılacak ViaCyte’ın tescilli CyT49 pluripotent kök hücre hattı hastanın bağışıklık sisteminin yarattığı tahribattan hasar görmeden kaçacak şekilde özel olarak tasarlanmaktadır. O yüzden bağışıklığın saldırmasını engelleyen bağışıklık baskılayıcı ilacın ( immunosupresyonlar ) kullanılması gerekmemekte ve bağışıklık tarafından hücrelerin reddedilmesi beklenmemektedir. Hücre hattı ilk önce öncül hücrelere ( PEC-01 ) farklılaşıyor , kapsül ile nakledildikten sonra da pankreas hücrelerine olgunlaşıyor.

İnsülin ve diğer hormonları üreten hücrelerin üretimi için CyT49 hücre hattı kullanılıyor.

ÜRETİMİ:

Pankreas adacık hücrelerini bağışıklık reddinden korumak amacıyla , araştırmacılar , MHC-1’in gerekli ana bileşen B2M geni olmayan CyT49 klonlarını oluşturmak ve onları T-hücre saldırısından daha fazla korumak için PD-L1 kodlayan bir transgen oluşturmak üzere CRİSPR/Cas 9 gen düzenleme teknolojisini kullanmaktadır. Yukarıdaki resimden bu işlemi görebiliriz. Bu işlem sayesinde bağışıklığa görünmeden kaçacak , böylece korunacak hücre ürünlerinin geliştirilmesi mümkün.

ViaCyte ile ilgili gelişmeler:

ViaCyte ile tıbbi materyal geliştirme konusunda uzmanlığı olan üretici firma Gore , Encaptra ilaç dağıtım sisteminin geliştirilmesiyle ilgili sürdürdükleri işbirliğinin bir sonraki aşamasını kapsayan yeni bir anlaşma yaptılar. Bu anlaşmaya göre Gore Encaptra sisteminin geliştirilmesine katkıda bulunacak.

Not: Encaptra teknolojisi ile bariyer özelliği sayesinde PEC-Encap sistemi içindeki hücreleri bağışıklık sisteminden koruyor.

Buna ek olarak , iki taraf için de insan klinik çalışmalarına faydalı olmak açısından kapsülün tasarımının ve implant tekniklerinin iyileştirilmesi için işbirliği devam edecek. Yeni membran teknolojisine sahip PEC-Encap sisteminin ilk insan çalışmaları ise devam etmektedir. Eğer çalışmada başarı sağlanırsa , Gore , yeni membran teknolojisini bünyesinde barındıran Encaptra sisteminin üretiminden sorumlu olacak.

CRİSPR teknolojisiyle ilgili habere göre

Geçtiğimiz yıl olumlu veriler paylaşılmıştı. Veriler CRİSPR teknolojisiyle düzenlenen insan Pluripotent kök hücrelerin pankreatik öncül hücrelere başarılı bir şekilde dönüştüğünü , bununla birlikte bu teknolojiyle hücrelerin başarıyla düzenlenebildiğini göstermişti.

Gelişmeler devam ediyor bekleyip göreceğiz.

Kaynak:

https://www.gore.com/news-events/press-release/gore-viacyte-clinical-phase-agreement https://insulinnation.com/research/will-viacytes-encaptra-cell-delivery-system-cure-type-1-diabetes/ https://viacyte.com