Gen Düzenleme Teknolojisiyle Geliştirilen Hücre Tedavi Çalışmaları Başlıyor.

Gen düzenleme teknolojisiyle geliştirilen tip 1 diyabet tedavisi için klinik çalışmalara Kanada tarafından onay verildiği açıklandı.

işte detaylar;

Hücre tedavileri üzerine çalışan CRISPR Therapeutics ile ViaCyte firması , gen düzenleme teknolojilerinin kullanılacağı immün kaçışlı hücre terapisi olarak nitelendirilen tip 1 diyabet tedavisi için faz 1 klinik çalışmalarının başlayacağını açıkladı. Gen düzenlemesi yapılan görünmez hücre terapisi ( VCTX210 ) vücudun bağışıklık sistemini baskılayan tedaviyi gerektirmeyen bir yöntemdir. Yani hastaya yerleştirilecek hücreler vücudun bağışıklık sisteminden kaçabilecek şekilde geliştirilmektedir. Yetkililer bu yıl sonunda Kanada’da hasta alımının yapılıp , çalışmalara başlanılacağını belirtmekte.

Görünmez Hücre Terapisi – PEC-QT (VCTX210) Hakkında:

Günümüzde ” CRİSPR-CAS 9 ” gibi gen düzenleme teknolojileri sayesinde daha etkili çözümlerin üretilmesi mümkün. 

ViaCyte’ın hücre mühendisliğinin yanında biyoteknoloji firması CRİSPR Therapeutics ‘in gen düzenleme teknolojisi nakledilecek hücreleri hastanın bağışıklık sisteminden koruma potansiyeline sahip. Vücuda nakledildiği zaman görev yapacak hücrelerin bağışıklık sistemi tarafından zarar görmemesi için bu teknoloji yardımıyla hücreler görünmez hale getiriliyor.

PEQ-QT sonradan görev yapacak hücreleri ( örneğin insülin üreten beta hücresi) içinde taşıyan bir kapsül tedavisidir. Sistemde kullanılacak ViaCyte’ın tescilli CyT49 pluripotent kök hücre hattı hastanın bağışıklık sisteminin yarattığı tahribattan hasar görmeden kaçacak şekilde özel olarak tasarlanmaktadır. O yüzden bağışıklığın saldırmasını engelleyen bağışıklık baskılayıcı ilacın ( immunosupresyonlar ) kullanılması gerekmemekte ve bağışıklık tarafından hücrelerin reddedilmesi beklenmemektedir. Hücre hattı ilk önce öncül hücrelere ( PEC-01 ) farklılaşıyor , kapsül ile nakledildikten sonra da pankreas hücrelerine olgunlaşıyor. Bu hücreler insülin üretebiliyor. Yukarıdaki görselde hastaya nakledildikten sonra kapsül içinde görev yapacak birçok hücreyi görmekteyiz.

Faz 1 Klinik Çalışmaları:

Çalışma tedavinin güvenliğini , etkinliğini ve kapsüldeki görünmez hücrelerin bağışıklıktan korunma durumunu değerlendirecek. Çalışmalar bu yıl Kanada’da başlayacak. Ek olarak şunu belirtmekte fayda var : Sistem bağışıklık sistemini baskılayan ilaca gerek duymadan çalışıyor.

Juvenil Diyabet Araştırma Vakfı ( JDRF ) konuyla ilgili olarak insan klinik çalışmalarına geçilmesini takdir ettiğini bildirdi.

Kaynak: https://viacyte.com/press-releases/crispr-therapeutics-and-viacyte-inc-to-start-clinical-trial-of-the-first-gene-edited-cell-replacement-therapy-for-treatment-of-type-1-diabetes/ , https://www.jdrf.org/blog/2021/11/16/first-human-gene-edited-stem-cell-trial-check/