Kasım 2021’de diyabetimben sayfasında Tip-1 Diyabeti Tedavi Edilen İlk Kişi Brian Shelton Olabilir! başlıklı yazıda Brian Shelton’dan, günlük toplam insülin dozlarında %91’lik bir düşüş yaşandığından, bahsedilmişti.
Vertex firmasının VX-880 adlı çalışmasında kök hücre tedavisi denenmişti kendisinde.
Vertex bu çalışmadaki güncellemeleri paylaştı.
Shelton, kök hücre nakli yapıldıktan 270 gün sonra, artık insülin enjeksiyonu yapmıyor. Enjeksiyonu tamamen bırakmış.
Nakilden önce günde toplam 34 ünite insülin yapıyordu. HbA1c değeri ise 8,6 iken insülin üretimi sıfırdı.
Bu nakilden 90 gün sonra Brian Shelton’ın insülin kullanım oranı %91 azalmıştı. Günlük toplam insülin kullanımı 2.9 üniteye gerilemişti. HbA1c değeri ise 7,2’ye düşmüştü. İnsülin üretimi ölçümleri ise normal aralığın alt sınırındaydı.
Bu arada Brian Shelton 64 yaşında bir tip-1 diyabetli. Shelton’a göre VX-880 çalışması bir “mucize”.
270 günün sonunda Shelton artık insülin kullanmıyor…
Vertex’in bildirdiği sonuca göre Brian Shelton artık tamamen insülinden bağımsız yaşıyor. HbA1c değeri ise 5,2’ye düştü. Tip-1 diyabetli bir birey için bu değer inanılmaz.
Şu anda VX-880 adlı çalışmanın dozunu kısmen alan başka bir kişi daha var. 150 gündür bu tedavi uygulanıyor. Bu kişiyle ilgili pek bir bilgi yok ama genel olarak gidişatın iyi gittiğinin bilgisi verilmiş. C-peptid değerlerinde artış olduğu ve günlük insülin dozlarında ise azalmalar olmuş.
Tam dozu alan üçüncü bir kişinin daha olduğu belirtildi. Yakın zamanda ameliyat olan kişiyle de ilgili sınırlı veri var. Glisemik kontrolü iyi gitmekte ve açlık C-peptid değerinin de arttığı belirtilmekte. Ancak daha detaylı ilgi 90 günün tamamlanmasından sonra verileceği vurgulanmış.
VX-880 tedavisini tam doz almak için daha fazla diyabetlinin sıraya girdiği de özellikle söylenmiş.
Ancak iyi olmayan bazı haberler de var…
ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA), Vertex’ten klinik denemelerini durdurmasını istemiş. Tip-1 diyabetlilerde tam doz tedavisinin kullanılması gerekliliğinden emin olunmadığını belirtmişler. Vertex firmasından bir sözcü ise; Vertex’in “çalışmanın bekletilmesine şaşırdığını” belirtti. Zira bu çalışma, bağımsız bir komite tarafından, doğrulanan güvenlik ve etkinlik verilerine sahip.
FDA’nın Vertex’ten bu çalışmayı yavaşlatmayı neden istediğinden emin değiliz. En umut verici tedavilerde dahi onay süreçlerinin uzun bir yolculuğunu görmek ve bu yolunda da engebeli olduğunun fakına varmak umutları kırıyor.
VX-880 Gerçekten Çözüm Mü?
Brian Shelton’ın kan şekeri hedef aralıkta gidiyor, HbA1c değeri ve C-peptif sonuçları iyi çıkıyor ve insülin enjeksiyonuna ihtiyacı yoksa iyileştiği kesinlikle söylenebilir mi?
Şüphelenmek için elle tutulur bir neden varsa o da şudur; VX-880 çalışmasında araştırmacılar, Shelton’ın durumu nedeniyle, insülin tedavisini tamamen kesmesine izin vermemiştir. Çünkü; Shelton’a nakledilen adacık hücrelerinin reddedilmesini önlemek için immünosupresif ilaçlar (Bağışıklık sistem saldırısını baskılayan ilaçlar) alması gerekiyor ve bu ilaçları da hayatının kalan kısmında almaya da devam edecek.
Adacık hücrelerinin reddedilmesini önleyen ilaçların Shelton’da herhangi bir yan etki de oluşturmamış. Bu nokta da değerlendirildiğinde Shelton’ın iyileştiğine inanılabilir.
Bu çalışma her ne kadar bizleri umutlandırsa da; immünosupresif ilaçların (Bağışıklık sistem saldırısını baskılayan ilaçlar) kullanılması gereken herhangi bir çözümü bir “kesin tedavi” olarak tanımlamak ne kadar doğru bilemeyiz.
Dünyanın ilk adacık hücre naklini gerçekleştiren cerrah MD James Shapiro’nın bu konudaki yorumu ise şöyle; “Bağışıklık sistemini baskılayan ilaçların bu tarz tedavilerde kullanılma gerekliliği nakil çözümlerinde en büyük engeldir. Bu ilaçların riskleri vardır. Kanser riskini arttırması, yaşamı tehdit edebilecek enfeksiyon riskini arttırması, böbrek üzerindeki yan etkileri söz konusudur.”
Sonuç
Tip-1 diyabetin sonlanması için yenilikçi kök hücre nakli tedavisi olan VX-880 çalışmasının herkesin beklediğinden daha iyi çalıştığı aşikar. Ve bu harika sonuca sadece yarım dozla gelinmiş. Shelton’ın tip-1 diyabetinin gerçekten iyileştiğini düşünmek giderek daha anlamlı hale geliyor.
Kaynak:
diyabetimben.com
https://www.diabetesdaily.com/blog/vertexs-first-patient
