Son akademik veriler, kök hücre temelli tedavi yaklaşımlarında önemli ilerlemeler kaydedildiğini gösteriyor. Bu kayda değer bulgular, Amerikan Diyabet Derneği’nin (ADA) bu yıl 85’incisini düzenlediği Bilimsel Oturumlar’da kamuoyuyla paylaşıldı.
12 katılımcının bir kısmında insülin kullanımı azaldı diğer bir kısmında ortadan kalktı. Katılımcıların %83’ü (10’unda) 12 ay içerisinde artık insülin tedavisine ihtiyaç duymadan yaşamlarını sürdürebildi.
İşte detaylar;
Vertex tarafından desteklenen çok merkezli FORWARD çalışmasında, tekrarlayan şiddetli hipoglisemi atakları ve hipoglisemi farkındalığı bozulmuş Tip 1 diyabetli 10 hasta kök hücre tedavisi sonrası, bir yıldan uzun süre boyunca insüline ihtiyaç duymadan yaşamlarını sürdürdü (immünosüpresif tedavi ile birlikte).
VX-880 veya zimislecel olarak adlandırılan bu kök hücre tedavisinde laboratuvarda yetiştirilen insülin üreten hücreler katılımcıların karaciğerine enjekte ediliyor. Bu hücreler sonrasında insülin üreten pankreastaki tahrip olmuş hücreleri (pankreas adacıkları) gibi işlev görebilme ve insülin enjeksiyonlarına olan ihtiyacı ortadan kaldırma potansiyeline sahip. Tedavi, bağışıklık sisteminin hücreleri reddetmesini durdurmak için uzun süreli ilaç kullanımını gerektiriyor.
Tedavi Sonuçları Nasıl ?
Çalışmada yer alan toplam 14 katılımcı (A bölümünde 2 hasta ve B ve C bölümlerinde 12 hasta bulunmakla birlikte, bu hastaların 5’i erkek 9’u kadın ve ortalama T1D süresi 22,8 yıl) tedavi analizleri için 12 ay takipliydi.
Tam Doz :
Çalışmanın B ve C bölümlerinde (tam doz) yer alan 12 hastanın hiçbirinde şiddetli hipoglisemi görülmedi ve zamanlarının %70’i glikoz hedef aralığındaydı. Başlangıçta alt sınırda olan C-peptid düzeyleri 90. Günde tespit edilebilir bir düzeye geldi ve ilk durumda %7 üstü olan HA1C 120. Gün itibariyle %7’nin altını gördü. 12 katılımcının 10’unda insülin kullanımı bulunmuyordu. Bu katılımcılarda insülin kullanımı en erken 150. günde sonlandırılmış ve 365. güne kadar bu durum devam etmişti. 2 katılımcı ise insülin kullanmaya devam etmiş ve insülin dozu başlangıçla 365. Gün arasında sırasıyla, %70 ve %36 azalmış. Diğer önemli parametrelerde (hedef glukoz aralığında geçen süre ve HA1C) de iyileşmeler gözlemlenmiş.
Yarım Doz :
A’daki hastalarda da yarım dozluk tedavinin ardından 90. Günde tespit edilebilir bir açlık C-peptit seviyesi görülmüş. Ayrıca, yemek sonrası glukoz seviyesinde başlangıca göre daha az artış bulunuyormuş. Bir katılımcının ise insülin gereksinimi ortadan kalkmış (insülinden bağımsız). Figür 2’de gösterilmiştir.
Figür 2
Sonuç:
Çalışmalar tedavinin vücutta insülin üretimini sağladığını ve insülin üreten hücrelerin eski fonksiyonunu geri kazandırdığını göstermektedir. Bu sayede, tip 1 diyabetli bireylerde glisemik kontrolün iyileştiği, şiddetli hipoglisemi durumların ortadan kalktığı açıkça görülmektedir. Ancak, tedavi immünosüpresif ilaçlarla yürütülmüştür. Öte yandan, hücreleri vücudun bağışıklık sisteminden korumak için tasarlanmış kapsül tekniği de artık geri plana itilmiş durumda. Çünkü, bu hücrelerin kapsül içindeyken oksijen ve glukoz gibi temel metabolik ihtiyacının karşılanması önemli bir sorun.
Bağışıklık baskılayıcı ilaçlara olan ihtiyacı ortadan kaldırmak için adacıkları immün sistemden görünmez kılacak gen düzenlemesi konusunda çalışmalar giderek önem kazanmış durumdadır. Bu çalışmaların verileri de akademik yayınlarda ve önümüzdeki günlerde sayfamızda yer alacaktır.
Zimislecel Tedavisi 2025 yazının sonunda tamamlanması planlanan 50 hastanın katılımıyla 3. faz bir çalışmada incelenecektir.
Referanslar:
Reichman, T. W., Markmann, J. F., Odorico, J., Witkowski, P., Fung, J. J., Wijkstrom, M., … & Rickels, M. R. (2025). Stem Cell–Derived, Fully Differentiated Islets for Type 1 Diabetes. New England Journal of Medicine.
https://www.medscape.com/viewarticle/stem-cell-derived-islets-still-producing-insulin-1-year-2025a1000glb
