Tip 1 Diyabet Tedavisi için Faz 2 çalışmaları başladı

ViaCyte firması , Faz 2 çalışmalarının başladığını açıkladı. Bu çalışmalarda hastalara nakledilen kapsüllerde hücreleri vücudun bağışıklık yanıtından korumak için tasarlanan Gore firmasının materyal teknolojisinden faydalanılıyor.

ViaCyte , tip 1 diyabet tedavisi için faz 2 klinik çalışmasında ilk tip 1 diyabetli hastalara naklin gerçekleştirildiğini açıkladı. Firma geçtiğimiz yıllarda hücreleri bağışıklık sisteminden koruyacak Encaptra bariyer sistemini geliştirmek için Gore firmasıyla birlikte çalışacağını açıklamıştı. Bu koruma özelliği PEC-Encap olarak isimlendirilen kapsüllerde kullanılıyor. PEC-Encap kapsülü sonradan pankreas’ta kan şekerini düzenlemekle görevli hücreler haline gelecek öncül hücreleri içeriyor. Yani hücreler insülin , amylin ve diğer endokrin hormonları salgılayabilen olgun adacık hücrelerine dönüşüyor.

işte detaylar;

Gore firmasıyla birlikte vücudun yabancı madde yanıtını azaltarak ve hücreleri bağışıklık reddinden koruyarak hücrelerin tutunmasını ( engraftment ) , hücre sağ kalımını ve genel fonksiyonu arttırmak için kapsülleme sistemi geliştirildi.

Şu anda bu sistemin test edileceği faz 2 çalışmalarına aktif olarak hastalar dahil edilmekte ve hastalara bu kapsüllerin implantı (nakil ) yapılmaktadır. Yetkililerin açıklamasına göre çalışmaya ilişkin ilk güvenirlik ve etkinlik verilerinin 2021 yılının ikinci yarısında gelmesi bekleniyor.

Daha önce naklin düşük tutunma (engraftment ) düzeyi nedeniyle PEC-Encap çalışmaları durdurulmuştu. Bu nedenle firma kapsülün materyalini geliştirmek , tutunma ( engraftment ) başarı oranını arttırmak için Gore firmasıyla birlikte çalışmaya başlamıştı.

Engraftment ( tutunma ) : transplantasyon yapılan hücrelerin alıcının vücudunda fonksiyon gösterebilecek şekilde tutunması.

Başlayan Faz 2 klinik çalışması ViaCyte firmasının kapsüllü hücre terapisinin (VC01-103 ) güvenirliğini , naklin tutunmasını ( engraftment ) ve etkinliğini değerlendirecek.

Gore Firmasından yetkili , Emily C. Oliver

” Gore firmasının tescilli materyal teknolojiyle geliştirilen yeni kapsülleme sisteminin klinik çalışmalarda gelişme kaydetmesinden heyecan duymaktayız. ” Dedi.

Bunlara ek olarak PEC-encap ile ilgili ” STEP ONE ” isimli klinik çalışmadan önemli sonuçlar elde edilmişti. Nakledilen parçalar fonksiyon gösterecek şekilde vücuda yerleşip başarıyla tutunduğunda (engraftment ) , bu hücrelerin hayatta kaldığı , çoğalıp , insülin ve diğer düzenleyici hormonları salgılayabilen hücrelere olgunlaştığı görülmüştü. Ayrıca çalışma , Encaptra sisteminin ( koruyucu sistem ) hücreleri bağışıklık sistemi reddinden koruduğunu da göstermişti.

Yöntem olarak pluripotent kök hücreleri bir kapsül içine yerleştirilen pankreatik hücrelere dönüştürmek amacıyla ViaCyte firmasının kök hücre platformu kullanılıyor. Kapsülleme sistemi hücreleri bağışıklık yanıtından korumak için tasarlanmıştır , böylece diğer nakillerle yaygın olarak kullanılan bağışıklık baskılayıcı ilaç gereksinimini ortadan kaldırmaktadır.

ViaCyte firması hücreleri korumak için Encaptra bariyer sisteminin üretiminde Gore firması ile birlikte çalışıyor:

Görseldeki PEC-Encap kapsülünün yarı geçirgen bir membranı bulunur. Hücreleri saran bu yarı geçirgen membran önemli özelliklere sahiptir. Yapı hücreleri içinde tutar ancak dışardan oksijen ve besinler kapsül içine giriş yapabilir ve insülin ve diğer hormonlar kapsülden dışarı çıkıp , kan dolaşımına geçiş yapabilir. Membran yapısı ayrıca implantasyonun (nakil ) ardından kapsülün yüzeyi üzerinde bir damar ağının oluşmasını sağlar.

PEC-Encap sonradan pankreas’ta kan şekerini düzenlemekle görevli hücreler haline gelecek öncül hücreleri içinde taşır. Beta hücrelerin öncül hücreleri temelde tıpkı normal beta hücresinin yeni doğan bir bebek hali gibidir. Bu genç hücreler daha sonra insülin , amylin ve diğer endokrin hormonları ( örs insülin hormonu ) salgılayabilen olgun adacık hücrelerine dönüşürler. 

Kapsülün sahip olduğu Encaptra bariyer sistemi Gore firmasının implant edilebilir medikal ürünlerinde kullanılan materyallere benzer , ePTFE ( genişletilmiş politetrafloroetilen ) bileşiminden oluşur. Gore firmasıyla yapılan işbirliğinin amacı kısaca Encaptra sistemine karşı vücudun yabancı madde yanıtını azaltarak ve hücrelerin ( PEC-01 ) tutunmasını (engraftment ) maksimum seviyeye çıkararak damarlaşmaya olanak sağlayan malzemeleri ve cihaz tasarımlarını üretmektir.

Çalışma verilerinin 2021 yılının ikinci yarısında gelmesi bekleniyor.

CRİSPR Gen düzenleme araçlarıyla görünmez beta hücreleri :

Gen düzenleme teknolojisinin kullanılacağı farklı bir kapsül sistemi için de çalışmaların bu yıl başlaması bekleniyor.

Geliştirdiği gen düzenleme teknolojileriyle bilinen CRİSPR Therapeutics firması ile ViaCyte tip 1 diyabet tedavisi için Faz 1/2 klinik çalışmalarına bu yıl başlamayı planlıyor. İki firma birlikte gen düzenleme araçlarının ve kök hücre mühendisliğinin sunduğu teknolojiyle hücreleri korumak için hücreler üzerinde gen düzenlemesi yapacak.

Kaynak:

https://www.prnewswire.com/news-releases/viacyte-announces-initiation-of-phase-2-study-of-encapsulated-cell-therapy-for-type-1-diabetes-patients-301220867.html

https://viacyte.com/press-releases/viacyte-and-gore-enter-clinical-phase-agreement-based-on-novel-membrane-technology-for-pec-encap-product-candidate/.

http://thejdca.org/viacyte-2019