Vertex’in durdurulan çalışmalarına devam etme izni verildi.

Vertex firmasının durdurulan çalışmalarına devam etme izni verildi. Firma bu kararın ardından klinik çalışmalara geri dönüyor.

Vertex’in durdurulan çalışmalarına Amerikan Gıda ve İlaç idaresi tarafından sonunda devam etme izni verildiği açıklandı. Vertex bu kararın ardından planlanan 17 hastalı klinik çalışmanın yeniden başladığını duyurdu. Bu faz 1/2 çalışmaları hipoglisemi farkındalığı bozulmuş ve şiddetli düşük kan şekeri seviyeleri olan tip 1 diyabetli hastalar üzerinde yapılıyor.

işte detaylar;

Vertex firması uzun yıllardır Kök hücre türevli insülin üreten adacık hücre tedavisi üzerinde çalışıyordu. Ancak Amerikan Gıda ve İlaç idaresi ( FDA ) firmanın klinik denemeleri durdurmasını istemişti.

Şu ana kadar faz 1/2 çalışmalarında 3 hastaya doz uygulanmış. Bunlardan ikisi yarım doz diğer bir hasta ise tam doz almıştı.

Çalışmanın durdurulması sırasında , Firma yarım dozda tedaviyi test eden klinik denemenin 3 aşamasının birincisini tamamlamıştı.

Bu tedaviyle ilgili olumlu sonuçlar tip 1 diyabetli bir hastadan alınmıştı. Hastanın nakilden 90 gün sonra insülin kullanım oranı %91 azalmış ve günlük toplam insülin kullanımı 2.9 üniteye gerilemiş. HA1C değeri ise 7,2’ye düşmüştü.

Tedavi Hakkında:

Vertex’in üzerinde çalıştığı iki tedavi bulunuyor. Bunlardan bir tanesi klinik aşamada. Halen araştırma aşamasında olan ikincisi ise firmanın hücreleri bağışıklık sisteminden koruyarak bağışıklık sistemini baskılayan ilaç gereksinimini potansiyel olarak ortadan kaldırabileceği şeklinde söz ettiği kapsüllü adacık hücre tedavisidir.

Şu anda çalışmalarda test edilen VX-880 tedavisinde kök hücre türevli insülin üreten beta hücreleri kullanılıyor.

Bu hücreler karaciğerde portal damar yoluyla uygulanıyor. Hücre naklinin yapılmasının ardından çalışmadaki katılımcılar bağışıklık sistemini baskılayan ilaçlar kullanıyor.

Çalışmalar Hakkında:

VX-880 olarak isimlendirilen bu tedavinin Faz 1/2 çalışmaları geçtiğimiz 2021 yılında başladı.

kaynak: https://www.fiercebiotech.com/biotech/vertexs-type-1-diabetes-cell-therapy-back-track-after-fda-hold-lifted