ViaCyte , EASD 2019’da olumlu çalışma sonuçlarını yayınladı.
En son 4 aralık 2018 tarihinde ” ViaCyte : Yapılan Desteklerle Başlanılacak Yeni Çalışmalar ve Daha Fazlası ” başlıklı yazımızda değinmiştik. Haberi okumadan önce ön bilgi olması açısından yazıya bir göz atabilirsiniz.
17 eylül 2019 tarihinde CRİSPR Therapeutics ve ViaCyte Inc , Ispanya’nın Barselona kentinde yapılan Avrupa Diyabet Araştırmaları Birliği’nin ( EASD ) 55. Yıllık toplantısındaki sözlü bir sunumda çalışma verilerini izleyicilere aktardı.
Yıllar boyunca amaç bağışıklığı baskılayan tedaviler olmadan tip 1 diyabeti tedavi etmek , beta hücrelerine gelecek saldırıyı önlemek oldu. Pluripotent kök hücrelerin , ” Crispr / Cas9 ” Gen düzenleme teknolojisinin ve diğer gen teknolojilerinin ortaya çıkmasıyla , bağışıklık sistemine karşı görünmez hücrelerin yaratılması arayışına girildi. ( kök hücrelere bağışıklık sistemi tarafından zarar gelmesini önlemek )
CRİSPR ile ViaCyte bunu farkındaydı. ve birlikte mevcut hazır bulunan Pec-Direct üzerine çalışmalarını yürütmeye başlamışlardı. Üzerinde durdukları tedavi yöntemi immün kaçışlı hücreleri üretmekti ( İmmune-envasive cell replacement theraphy ) ViaCyte , embriyonik kök hücrelerin , nasıl insülin üretmekle görevli beta hücreleri haline geldiğini keşfederek , insülin ve diğer hormonların üretiminin olacağı Pec-Direct kapsülünü geliştirmişti. Kapsül hastaya nakledildikten sonra içindeki ” PEC-01 progenitör ” denen hücreler glukoza duyarlı insülin salınımı yapacak beta hücrelerine olgunlaşıyordu.
Ek not : ” PEC-01 Progenitör ” denen hücreler laboratuvar ortamında CyT49 insan embriyonik kök hücrelerden elde ediliyor.
Pec- Direct tedavisinde bağışıklık baskılayıcı ilaca ihtiyaç duyuluyor. ViaCyte o yüzden bunu ortadan kaldırmak için CRİSPR ile çalışmalarını sürdürmektedir.
CRİSPR ve ViaCyte Hakkında :
Hastalıklar üzerine gen düzenleme teknolojisiyle tedaviler geliştiren CRİSPR therapeutics , diyabet dahil , diğer hastalıklar üzerine çalışmalarını yürütmektedir.
Çalışmalara yakından bakarsak ;
PD-L1 molekülü , katil T hücrelerini kontrol etmede / engelleme de belirleyici rol oynamaktadır. Yapılan bilimsel araştırmalar’da da bu sıkça vurgulanmıştır.
Örneğin PD-L1’in bağışıklık tepkisini engellediğine dair bir çalışma raporu ;
” PD-L1’yi aşırı eksprese eden hücreler ( HSPCS ) otoiümün tepkisini engelledi. ”
Science Translational Medicine 15 Nov 2017 : Vol. 9, Issue 416 , eaam7543 DOİ:10.1126/scitranslmed.aam7543
ViaCyte ile CRİSPR Therapeutics’in gerçekleştirdiği çalışmanın amacı da PD-L1 pozitif kök hücre klonlarının üretilmesi , böylece bağışıklık tepkisinin engellenmesi.
Ek bilgi : PD-L1 bir immün modülatördür.
Veriler , farklılaşmaya elverişli olduğu gösterilen CyT49 Pluripotent kök hücre hattının , ” CRİPSR ” gen düzenleme teknolojisiyle başarıyla düzenlenebildiğini ispatladı.
CyT49 Pluripotent : adacık progenitörleri ( yani kısacası pankreasta insülin üreten beta hücreleri gibi ) üretmek için kullanılmaktadır.
İşlemin Detayları ;
Yetkililer , biyolojik süreci aşağıdaki şekilde açıklamıştır.
Pankreas adacık hücrelerini bağışıklık reddinden korumak amacıyla , araştırmacılar , MHC-1’in gerekli ana bileşen B2M geni olmayan CyT49 klonlarını oluşturmak ve onları T-hücre saldırısından daha fazla korumak için PD-L1 kodlayan bir transgen oluşturmak üzere CRİSPR/Cas 9 gen düzenleme teknolojisini kullandılar. Yukarıdaki resimden bu işlemi görebiliriz. Bu işlem sayesinde bağışıklık tepkisinden paçayı kurtaracak bir insülin üreten hücre ürünlerinin geliştirilmesi sağlanabilir.
Sonuç : Düzenlenen klonal hücreler , in vitro ortamda T hücre kaynaklı hücre yıkımına karşı koruma gösterdi. Yani T hücre saldırısından korundu.
Kaynak : https://viacyte.com/archives/press-releases/crispr-therapeutics-and-viacyte-present-positive-in-vitro-data-towards-a-potential-immune-evasive-cell-replacement-therapy-for-diabetes-at-easd-2019
