Hücre Tedavisi : İlk Doz Uygulaması

ViaCyte firması immün kaçışlı veya görünmez beta hücre terapisi olarak nitelendirilen tedavinin ilk hastaya uygulandığını açıkladı.

Yeni tedavi CRİSPR Therapeutics firması ile birlikte geliştirilmiş allojenik , gen düzenleme teknolojisi kullanılan bir kök hücre tedavisidir.

Tedavinin en önemli parçası ise insülin üreten beta hücrelerin gen düzenleme teknolojisiyle bağışıklık sisteminden kaçabilecek şekilde özel olarak tasarlanması bunun sonucunda da vücudun bağışıklık sistemini baskılayan tedavinin kullanılmamasıdır.

Başlayan faz 1 çalışmaları tedavinin T1D’li hastalarda güvenliğini , etkinliğini ve kapsüldeki görünmez hücrelerin korunma durumunu değerlendirecek.

Yetkililere göre eğer bu yaklaşım başarılı olursa , bu insülin gereksinimi olan hastalar için dönüşümsel bir tedavi olacak.

Yeni Gen Düzenlemeli Hücre Replasman Terapisi – PEC-QT (VCTX210) Hakkında:

ViaCyte ve CRİSPR Therapeutics firmalarının ortak çalışması olan bu tedavi nakledilecek hücreleri hastanın bağışıklık sisteminden koruma potansiyeline sahip. Vücuda nakledildiği zaman görev yapacak hücrelerin bağışıklık sistemi tarafından zarar görmemesi için gen düzenleme teknolojisi yardımıyla hücreler görünmez hale getiriliyor.

PEQ-QT sonradan görev yapacak hücreleri ( örneğin insülin üreten beta hücresi) içinde taşıyan bir kapsül tedavisidir. Sistemde kullanılacak ViaCyte’ın tescilli CyT49 pluripotent kök hücre hattı hastanın bağışıklık sisteminin yarattığı tahribattan hasar görmeden kaçacak şekilde özel olarak tasarlanmaktadır. O yüzden bağışıklığın saldırmasını engelleyen bağışıklık baskılayıcı ilacın ( immunosupresyonlar ) kullanılması gerekmemekte ve bağışıklık tarafından hücrelerin reddedilmesi beklenmemektedir. Hücre hattı ilk önce öncül hücrelere ( PEC-01 ) farklılaşıyor , kapsül ile nakledildikten sonra da pankreas hücrelerine olgunlaşıyor. Bu hücreler insülin üretebiliyor. Yukarıdaki görselde hastaya nakledildikten sonra kapsül içinde görev yapacak birçok hücreyi görmekteyiz.

Kaynak: https://viacyte.com/press-releases/crispr-therapeutics-and-viacyte-inc-announce-first-patient-dosed-in-phase-1-clinical-trial-of-novel-gene-edited-cell-replacement-therapy-for-treatment-of-type-1-diabetes-t1d/