Vertex Firması Tip 1 diyabet tedavisinde olumlu verileri paylaştı.

Bu yıl 83.kez düzenlenen ADA 2023’de Vertex firması tip 1 diyabet tedavisiyle ilgili son yapılan çalışma verilerini aktardı. Yapılan bu çalışma Vertex firmasının insülin üreten adacık hücre tedavisiyle ilgili.( tedavinin diğer adı VX-880 )

Çalışmalarda tedavi gören 6 hastanın hepsinde insülin üretiminin yeniden sağlandığı (C peptit ) Bu hastalarda insülin kullanımında azalma olurken veya hastalar insülin kullanımını bırakırken glisemik kontrolde düzelmeler olduğu görüldü.

Ek bilgi: C-peptit vücudda insülin salgısının olduğunu gösteren bir belirteçtir.

ve hastalardan ikisi de tedaviyle beraber %5.3 ve 6.0 HA1C değerleriyle artık insülinsiz. Yani tedaviyle vücudda insülin üretimi sağlanmış.

işte detaylar;

Vertex firması uzun yıllardan beri tip 1 diyabet tedavisi üzerine çalışmalarını sürdürmekte. Firma ADA 2023’te kök hücre tedavisi Faz 1/2 klinik çalışmalarında A ve B gruplar şeklinde tedavi uygulanan hastaların verilerini paylaştı. A grubundaki 2 hasta yarım doz alırken B grubundaki hastalar tam doz aldı.

Tedavi sonrasında 6 hastanın hepsinin vücudunda insülin üretimi olduğu görüldü. (c-peptit )

Bunların yanında glisemik kontrolde , hedefte geçirilen zaman yüzdesinde ( TİR -Time İn Range ) düzelme ve insülin kullanımında azalma görüldü. Hastalardan ikisi ise artık insülinsiz. Bu hastalardan birini geçtiğimiz yıl Tip-1 Diyabetin Çözüm Yarışında Önemli Bir Gelişme! Vertex’in İlk Tip-1 Diyabetli Bireyi Artık İnsülinsiz! başlıklı yazıda paylaşmıştık. Yani şu anda tedaviden bu yana bir yılını dolduran iki hasta bulunuyor. Shelton şu anda tam 21 ay insülinsiz yaşamaya devam etmiş. Shelton gibi ikinci hasta da insülin enjeksiyonlarını tamamen bırakmış ve HA1C ölçümü 6.0. Geriye kalan hastalardan üçü ise sadece 90 gününü tamamlamış. Ama araştırmacıların belirttiğine göre bu hastaların gidişatları da ilk 2 hastanın güzel sonuçlarıyla tutarlı.

Yarım doz alan bir hasta ise çalışmaya bağlı olmayan sebeplerden ötürü çalışmayı bırakmak durumunda kalmış.

Çalışmadan elde edilen sonuçlar:

Tedavi gören 2 hasta en az 12 ay takip edilmiş ve bu hastalar artık insülinsiz. A1 grubundaki bir hastanın HA1C değeri başlangıçtaki 8.6 değerine kıyasla 21. ayda 5.3 değerine ulaştı. (A1)

B1 grubundaki bir başka hastadaysa HA1C değeri başlangıçtaki 7.6 değerine kıyasla 12.ayda 6.0 değerine ulaştı. Bu hastaların ikisinde de time in range %95 üzerindeydi. ( sürekli glikoz ölçüm sistemi verilerine göre )

B grubunda ilave 3 hastaya tedaviden tam doz uygulandı. bu hastaların 29 ila 90 gün arası takibi bulunuyordu. Hastalarda insülin üretimi , HA1C değerlerinde azalma , time in range ‘de düzelme ve günlük insülin kullanımında da azalmalar gözlemlendi.

Sonuç olarak çalışmaya ortalama %8.13 A1C seviyesiyle başlayan 6 hastada şunlar kaydedildi:

-insülin üretimi yeniden sağlandı bununla beraber

-Glisemik kontrolde düzelme

-Hedef kan şekeri değerlerinde geçirilen zaman yüzdesinde (Time-in-Range ) düzelme ve İnsülin enjeksiyon kullanımında azalma görüldü

– ve 2 hasta artık insülinsiz.

Bu gönüllü 6 hastanın her birinin tedavi görmeden önce ( nakil öncesi ) vücutlarında insülin üretimi sıfırmış. ve şiddetli hipoglisemi durumları oluyormuş.

Sonuç:

Çalışmadan elde edilen sonuçlar olumlu yönde. Ama nakledilen adacıkları bağışıklık sisteminden korumak için tedavinin bağışıklık sistemini baskılayan bir tedaviyle uygulanması gerektiğini unutmamak gerekiyor. Bu yüzden de halihazırda aynı firma tarafından bağışıklık baskılayıcı tedavi gereksinimini ortadan kaldıran tedavi üzerinde de çalışmalar sürüyor. Ayrıca geçtiğimiz yıl Vertex oldukça deneyimli ViaCyte firmasını satın aldığını açıklamıştı. Bu karar da elbette ki çalışmaları hızlandıracak. Bundan sonrası için gelecek çalışmaları bekleyip göreceğiz.

Ek Bilgi :

Time-İn-Range :

Time-İn-Range ( Hedefte geçirilen zaman yüzdesi ) Kan şekeri değerlerinin olması gereken aralıkta ne kadar bir süre kaldığını bize söyler.

Kaynak: https://www.businesswire.com/news/home/20230623446641/en/Vertex-Presents-Positive-VX-880-Results-From-Ongoing-Phase-12-Study-in-Type-1-Diabetes-at-the-American-Diabetes-Association-83rd-Scientific-Sessions. https://www.diabetesdaily.com/blog/two-patients-are-now-insulin-free-thanks-to-vertexs-potential-type-1-diabetes-cure-712838/

Bu bilgiler doktorların ve sağlık kuruluşlarının yerine geçmez. Buradaki veriler Vertex firmasının araştırmalarına dayanmaktadır.