ViaCyte : Yapılan Desteklerle Başlanılacak Yeni Çalışmalar ve Daha Fazlası

Geçtiğimiz birkaç ay önce Gore ile birlikte devam edeceğini duyuran ViaCyte ‘dan bu sefer ikinci yeni haber geldi. PEC-ENcap klinik denemesinin 2019 yılında devam etmesi bekleniyor..  En son destek aldığı Gore ile birlikte PEC – ENcap ‘ da ürün geliştirmesi yaptığından dolayı klinik denemelerini durdurmuştu. Ayriyetten bir diğer partneri olan CRISPR Therapeutics ile de allojenik kök hücre tedavi çalışmaları sürdürülecek.

Resim Kaynak / Source : TuDiabetes Forum

Normalde Klinik çalışmalarının ilerletilmesi için bütçe kaynağına gereksinim duyulmaktadır. Çünkü bu çalışmalara maddi destek vermektedir. Viacyte yaptığı yeni duyuruya göre bunu tamamladığı için klinik çalışmalarını devam ettirecek. Klinik çalışmalarına yeni yatırım yapacak olanlar : Bain Capital Life Sciences, TPG and RA Capital Management

Çalışmalara gelecek olursak PEC-Encap tüm tip 1 diyabetliler için geliştirilmiş bir sistem. En son STEP ONE çalışmasını sizlerle paylaşmıştık. Bu çalışmanın 2019 yılında devam etmesi bekleniyor.

Yetkililer ‘’ PEC – Direct ve PEC – Encap ile Önemli bilimsel ilerleme kaydettik.  ‘’ şeklinde açıklamış. Bütçe kaynağının önemli bir bölümü devam eden çalışmaları destekleyecek. Buna ek olarak CRİSPR isviçre biyoteknoloji firması ile birlikte gen düzenleme allojenik kök hücre tedavileri üzerine çalışılacak.  Firma birgün bağışıklık sisteminin implant edilen sisteme tepkisini engellemek için kullanılabilecek gen düzenleme teknolojileri üzerine odaklanmış durumda. Bu çalışmayla ilgili detaylara aşağıdan ulaşabilirsiniz.

ViaCyte’a Ait Sistemler :

PEC-Encap :

 İnsülin kullanan tip 1 ve tip 2 diyabetliler için geliştirilen PEC-Encap  (ayrıca ” VC-01 ” deniyor.)

Sistem öncü pankreatik hücreler haline gelen embriyonik kök hücreler içerir.  Hastanın cilt altına nakledildiğinde , Bu öncü hücreler , kan şekerini uygun bir şekilde düzenleyebilen insülin ve diğer hormonları salgılayan hücreler haline gelecektir. ( Bu sistemin ” encaptra ” denilen bariyeri ile bağışıklık sisteminden korunma özelliği vardır.)

Viacyte’ın diğer bütün çalışmaları hakkında bilgi almak için tıklayın.

CRİSPR ile Yapılacak Çalışmalar :

Genom düzenlemesi ( Ayriyetten ” Gen düzenlemesi ” . ) bilim insanlarına bir organizmanın DNA ‘sını değiştirme gücünü veren teknolojidir. Bununla alakalı birçok yöntem geliştirilmiş. En sonki yöntem ” CRISPR-Cas9 ” olmuştur. Şu anda çoğu çalışma hayvan modellerini ve hücreleri kullanarak hastalıkları anlamak için yapılıyor. Gelen bu habere göre yıllardır pankres’ın öncü hücrelerini içeren kapsüller üzerinde çalışan ViaCyte ve Dönüştürücü Gene Dayalı çalışmalar’a odaklı ve diyabet , kanser ve diğer hastalıklar üzerinde çalışan CRISPR Therapeutics partner olarak bir araya gelecek. 

Açıklayacak olursak CRISPR/Cas9 , Genomik DNA’ya değişimler sağlayan devrimsel bir gen düzenleme teknolojisidir.

Ek Bilgiler :

Ex vivo : ” Canlı / Organizma dışında ” dan anlayacağımız gibi canlı dışında gerçekleştirilen bilimsel araştırmalar. Örneğin : yaşayan bir organizmadan doku , organ veya hücrenin alınması.

Resim : CRISPR ( Düzenli aralıklarla bölünmüş palindromik tekrar kümeleri )  bir gen düzenleme yöntemidir.

Araştırmacılar şu şekilde açıklamışlar ;

” Gene-editing ” teknolojimizin nakledilen hücreleri koruma potansiyeli var.  Bu koruma ” Pankreatic-lineage ” hücrelerini ( şeklinde geçmekte ) üretmek için kullanılan kök hücre dizisi içindeki immün-modülatör genlerin ex vivo düzenlemesi aracılığıyla yapılıyor.

ViaCyte’ın diğer sistemi olan PEC-Direct sistemi bağışıklık baskılayıcı ilaca ihtiyaç duyuyor.  Bu yeni partnerlikle CRİSPR , nakledilen hücrelerin bağışıklık sisteminden korunmasını sağlayacak bu teknolojiyi sunabilir. PEC-Direct sistemi hakkında daha fazla bilgiye ulaşmak için tıklayın.

ViaCyte’ın bildiğimiz üzere şu anda PEC-Direct ve PEC Encap olmak üzere 2 çalışması bulunmaktadır. Bunlardan şu anda faz  1/2 denemesinin ikinci aşamasının gerçekleştirildiği PEC-Direct’in ilk klinik değerlendirme verileri de en erken 2019 yılının yarısında bekleniyor. 

Viacyte’ın yöntemiyle CRISPR biyoteknoloji firmasının yöntemi bir arada olacak.

Çalışma bilgileri geldikçe sitemizde paylaşılacaktır.

diyabet gelişmeleri

Kaynaklar: 

http://www.crisprtx.com 

https://viacyte.com/archives/press-releases/viacyte-secures-80-million-financing-to-advance-functional-cures-for-insulin-requiring-diabetes.  

http://www.jmcinc.net/crispr-and-viacyte-to-develop-stem-cell-therapies-for-diabetes/  

https://beyondtype1.org/viacyte-80-million-funding-bain/

Resim CRISPR/Cas9 : http://www.crisprtx.com